En 1953, Watson y Crick descubrieron la estructura del ADN y desde ese entonces se han buscado formas para poder modificar el código con el que está escrita la vida. Es así como el pasado 7 de octubre las doctoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna ganaron el premio Nobel de Química por el desarrollo de la herramienta CRISPR / Cas9, la cual es conocida como la “tijera molecular” que permite modificar el ADN de animales, plantas y microorganismos con mucha precisión ¿Cómo descubrieron esta herramienta? y ¿por qué es revolucionaria?
“El azar favorece a las mentes preparadas” decía Pasteur hace un siglo y es lo que les ocurrió a estas 2 científicas que encontraron esta herramienta por accidente. Para conocer a las galardonadas un poco más, la Dra. Charpentier, es una microbióloga francesa que estudiaba una bacteria llamada Streptococcus pyogenes, la cual causa enfermedades en humanos y la Dra. Doudna, es una bioquímica estadounidense experimentada en el estudio del ARN, la molécula hermana del ADN.
Todo empezó en la década de 1980 cuando investigadores encontraron secuencias repetidas de ADN iguales en varios tipos de bacterias. La misma secuencia aparecía una y otra vez, pero entre las repeticiones habían secuencias únicas. Es como si la misma palabra se repitiera entre oraciones de un libro. Estas secuencias repetidas ya tenían un nombre: repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas o CRISPR abreviado en inglés, pero nadie estaba seguro de su función.
Lo interesante es que estas secuencias únicas coincidían con el código genético de varios virus, por lo que se creía que funcionaba como un antiguo sistema inmunológico que protegía a las bacterias. Si una bacteria había sido infectada por virus, agregaba una parte del código genético del virus al suyo como un recuerdo de la infección. A su vez, este sistema funciona junto con un grupo de proteínas llamadas Cas que las defienden de futuros ataques ya que cortan el ADN de los virus si estos vuelven a infectar.
Muchos años después, Charpentier en el 2011 descubrió una molécula desconocida: ARNtracr (ARN crispr trans-activador) que era indispensable para que el sistema CRISPR / Cas funcione. Es así como ese mismo año inició una colaboración con Jennifer Doudna, ya que ella tenía experiencia trabajando con este tipo de moléculas.
Se sabía que, en su forma natural, este sistema reconoce el ADN de los virus y lo corta, pero juntas demostraron que podían controlarse para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio determinado por el ARNtracr. Una vez cortado el ADN, es fácil poder insertar cualquier secuencia y así reescribir el código de la vida. Por lo que se les atribuye el hecho de haber convertido este sistema inmune primitivo de las bacterias en una importante herramienta molecular.
Ambas publicaron los resultados en el 2012 y en menos de una década CRISPR se ha convertido en algo común en los laboratorios de todo el mundo. Modificar el ADN se volvió un procedimiento habitual, ya que los investigadores lo realizan para descubrir funciones de genes, entre otras aplicaciones. No obstante, antes requería mucho tiempo y, a veces, era hasta imposible. Usando estas tijeras genéticas, ahora es posible cambiar el código de la vida más rápido y en cualquier célula.
En medicina, se están utilizando en terapias contra el cáncer y lo están probando como una cura para las enfermedades genéticas como la anemia de células falciformes y la ceguera hereditaria. También, está siendo usado para crear nuevos cultivos de plantas con características específicas, como ser resistentes a sequías y plagas.
Sin embargo, a la par de su gran acogida, el CRISPR también se ha convertido en uno de los desarrollos más controversiales de la ciencia, ya que puede alterar la herencia humana y existen aplicaciones poco éticas. Por ejemplo, se puede utilizar para crear embriones modificados genéticamente. En 2018, He Jiankui, científico chino, utilizó la tecnología para editar los genes de embriones humanos, lo que produjo los primeros bebés modificados genéticamente del mundo. Sus experimentos fueron criticados como irresponsables y peligrosos. Por lo que al igual que con toda tecnología, su uso se debe regular, a pesar de enfrentar nuevos problemas éticos, sabemos que esta nueva herramienta puede contribuir a resolver muchos de los desafíos que hoy enfrentamos.
Finalmente, la Dra. Charpentier y la Dra. Doudna no sólo descubrieron una gran herramienta genética, sino que también son solo la sexta y séptima mujer en la historia en ganar un premio Nobel de Química, lo cual es un gran logro para las mujeres en la ciencia. En sus propias palabras: “Mi deseo es que esto brinde un mensaje positivo específicamente a las jóvenes que deseen seguir el camino de la ciencia, y mostrarles que las mujeres en la ciencia también pueden recibir premios.” manifestó Charpentier.
